Sur quoi se basent les fréquences des effets secondaires ?

Les mots narratifs de la fréquence des effets secondaires sont définis par le conseil des organisations internationales des sciences médicales. Voir la diapositive 10 de cette présentation sur le sujet . Comme indiqué, “Très fréquent” signifie égal ou supérieur à 10 % [des patients testés pour ce médicament]. “Courant” ou “fréquent” signifie plus de 1 % mais moins de 10 %. “Peu fréquent” ou “peu fréquent” signifie entre 1 pour 1 000 et 1 %. Rare" signifie égal ou supérieur à 1 pour 10 000 mais inférieur à 1 pour 1 000. Très rare signifie moins de 1 pour 10.000.

A leur tour, pour tout médicament spécifique, les mesures ci-dessus sont dérivées, non pas par des médecins, mais par des statisticiens spécialisés dans les essais cliniques de ces médicaments. Les essais cliniques sont menés en séparant les patients en au moins deux groupes. Un groupe de contrôle prend simplement un placebo. Le groupe test prend le médicament. Ce type d'étude est parfois appelé étude randomisée en double aveugle avec contrôle placebo. Ce processus est décrit plus en détail dans ce article . Vous menez l'essai clinique pendant une certaine période. Puis, vous observez la fréquence des effets secondaires en utilisant la sémantique décrite ci-dessus. Il est vrai que les statisticiens s'occupent des chiffres précis réels et ne se contentent pas d'utiliser des catégories narratives au lieu de calculs.

Ensuite, les statisticiens comparent la fréquence des effets secondaires entre le groupe de contrôle et le groupe test. Et ils sont très attentifs aux cas où les effets secondaires du groupe test sont beaucoup plus importants que ceux du groupe de contrôle. Et ils mesurent si cette différence est réelle et non due au seul hasard. Cette dernière (la probabilité que l'événement se produise est simplement aléatoire) est saisie dans une probabilité appelée valeur p. Si cette valeur p est inférieure à 0,05, l'effet secondaire est considéré comme statistiquement significatif (et plus important que pour le placebo).

Aux États-Unis, les essais cliniques mentionnés sont soumis pour évaluation et approbation ou refus du médicament à la Federal Drug Administration (FDA). En Allemagne, ces essais cliniques sont soumis au Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BfArM .

Si vous êtes intéressé par le sujet, le site web du BfArM contient très probablement des informations très intéressantes.

Pour répondre à cette question, je pense qu'il serait préférable de savoir comment un médicament arrive sur le marché. Un certain nombre d'essais sont effectués sur un médicament avant qu'il ne soit approuvé pour un usage général/commercial. Il s'agit de

1. Études in vitro
2. Études sur les animaux
3. Phase 1
4. Phase 2
5. Phase 3

Les études in vitro et sur animaux sont réalisées pour évaluer le mécanisme et l'efficacité d'un médicament spécifique tandis que les essais de phase 1, 2 et 3 déterminent (ou plutôt estiment) l'efficacité et les effets indésirables du médicament dans des essais cliniques réalisés sur des patients/volontaires réels avec un échantillon de plus en plus important. Les essais de phase 3 sont les plus importants et généralement les derniers avant qu'un médicament ne soit approuvé pour une prescription clinique de routine. La taille de l'échantillon dans ces essais varie considérablement en fonction de la prévalence et de la nature de la maladie pour laquelle le médicament est développé. Par exemple, environ 15 000 enfants ont été inclus dans les essais de la phase 3 pour le nouveau vaccin actuellement à l'étude contre la malaria. Pour des maladies comme le cancer, la taille de l'échantillon est probablement plus petite. La plupart du temps, la taille de l'échantillon dans ces essais est insuffisante pour détecter tous les effets indésirables possibles d'un médicament. Elle permettra cependant de mettre en évidence les plus courants. Pour contrer le problème des effets indésirables relativement rares, un autre type de suivi est utilisé, souvent appelé phase 4 ou surveillance post-marketing, dans lequel les médecins signalent aux autorités réglementaires tout effet indésirable jusqu'alors inconnu du médicament après que celui-ci ait été approuvé pour un usage commercial. Si ces effets indésirables sont jugés graves, le médicament peut être retiré du marché et son utilisation peut être interdite (comme ce fut le cas pour le _Rofecoxib, et plusieurs autres médicaments). J'espère que cela vous aidera à comprendre un peu le concept.