Parce que la lèpre et le myélome multiple sont des affections pour lesquelles les autres options de traitement sont limitées.
Tous les traitements ont des effets secondaires, certains plus débilitants que d'autres. L'astuce de la pharmacologie est de trouver un équilibre entre les avantages du traitement et les dangers des effets secondaires.
Prenez une chimiothérapie contre le cancer. Les médicaments que nous utilisons pour la chimiothérapie du cancer sont des poisons horribles. Nous utilisons littéralement des dérivés d'armes chimiques pour traiter le cancer. Pourquoi empoisonnons-nous délibérément les patients cancéreux avec ce qui équivaut à une arme de destruction massive ? Parce que si nous ne le faisons pas, le cancer les tuera.
En pharmacologie, il existe un concept de fenêtre thérapeutique . C'est-à-dire qu'il y a une quantité particulière de composé qui causera la mort ou d'autres handicaps graves. Il y a un autre niveau (plus bas, espérons-le) du composé qui traitera efficacement la maladie. En traitant, nous espérons atteindre ce juste milieu : assez pour traiter la maladie, mais pas assez pour tuer le patient.
Les différents médicaments ont une fenêtre thérapeutique différente. La fenêtre thérapeutique des médicaments en vente libre comme l'asprin est assez large : la quantité nécessaire pour les effets secondaires graves est plusieurs fois supérieure à celle que les gens prennent pour traiter les maux de tête. C'est pourquoi nous pouvons permettre à des personnes non formées de s'auto-doser. (Mais voyez l'acétaminophène/paracétamol comme un exemple de médicament en vente libre dont la fenêtre n'est pas aussi large qu'elle devrait l'être)
En revanche, la fenêtre triaputique de nombreux médicaments de chimiothérapie est plutôt étroite. Pour s'assurer que nous atteignons cette fenêtre, ils sont généralement dosés par des professionnels agréés dans un environnement très contrôlé.
Retour à la thalidomide. Les effets secondaires de la thalidomide sont assez graves. Mais dans une certaine mesure, ils sont contrôlables. Si vous évitez scrupuleusement d'exposer les femmes enceintes ou susceptibles de le devenir à la thalidomide, vous pouvez éviter les conséquences tératogènes. Pour les autres conséquences, vous revenez à la fenêtre thérapeutique : vous voulez atteindre un niveau de médicament qui soit efficace pour traiter la maladie, mais qui minimise les effets secondaires.
C'est pourquoi la thalidomide a été approuvée. C'est une analyse coûts/bénéfices. Les autorités compétentes ont examiné les risques de laisser la lèpre et le myélome multiple sans traitement (ou traités avec d'autres méthodes) par rapport aux risques liés à l'exposition à la thalidomide. Dans l'ensemble, elles ont estimé que les risques de la thalidomide pouvaient être suffisamment atténués pour qu'elle soit le “moindre mal” que de laisser les maladies sans traitement.
Cela dit, si quelqu'un présentait un médicament miracle aussi efficace que la thalidomide pour traiter ces maladies mais avec moins d'effets secondaires (ou plus bénins), les médecins laisseraient tomber la thalidomide comme une patate chaude, et la FDA pourrait même révoquer son approbation. (Des arguments similaires sont valables pour d'autres médicaments potentiellement dangereux comme la chimiothérapie à l'ypérite azotée).