Comment puis-je contourner le médicament le plus cher du monde qui est en vente et me faire soigner ?

Je suis atteint d'une maladie semblable à la SLA appelée SMA de type III. C'est une maladie neurodégénérative progressive et il n'y avait pas de remède jusqu'à récemment. Cela fait quarante ans que j'attends un remède. Grâce aux progrès technologiques de la médecine, une société pharmaceutique américaine a mis au point un remède basé sur la technologie des oligonucléotides antisens. Son nom est Spinraza, il a prouvé son efficacité dans le traitement et la FDA l'a approuvé, il est en vente maintenant mais c'est le médicament le plus cher au monde, environ 75000$ par flacon et j'ai lu que j'avais besoin d'au moins 8 injections intrathécales. Comme il est à un prix exorbitant, je dois chercher des médecines alternatives.

Laissez-moi vous donner une brève information sur ma maladie :

Elle affecte les motoneurones de la moelle épinière. Contrairement à la SLA, la région motrice supérieure du cerveau n'est pas touchée. Et contrairement à la SLA, la cause de la maladie est connue. J'ai commencé à en ressentir les symptômes à l'âge de trois ans. J'avais un faible tonus musculaire, une faiblesse et une atrophie développées, de sorte que je ne peux pas utiliser efficacement les muscles volontaires, je devais faire beaucoup d'efforts pour effectuer des mouvements simples dans les premiers stades de la maladie.

Ce qui m'a réduit à la paralysie provient de la délétion des codons du gène SMN1 situé dans le 5ème chromosome au locus 5q13. Heureusement, un autre gène de secours identique existe dans le même chromosome, appelé SMN2, mais il présente malheureusement une seule transition nucléotidique de C à T dans la région de l'exon 7 de SMN2, ce qui entraîne soit la perte d'un activateur d'épissage exonique dépendant de SF2/ASF, soit la création d'un silencieux d'épissage exonique dépendant de hnRNP A/B. En raison de cette mutation, la protéine SMN ne peut pas inclure les “parties terminales” nommées exon 7, de sorte qu'elle produit une protéine de courte durée de vie et non entièrement fonctionnelle, qui est essentielle pour les motoneurones.

Les essais cliniques se sont concentrés sur les modificateurs d'épissage pour inclure l'exon 7 pendant le processus de pré-ARNm et d'ARNm. Les essais ont prouvé que c'est faisable. Une autre approche de traitement est la thérapie génique.

Que proposez-vous dans ma situation ?

EDIT : J'ai réorganisé la question en fonction de la demande du modérateur.